Posted: 16 Aug 2012 08:50 AM PDT
A Coreia de Huntington (CH) é uma doença neurodegenerativa de início tardio causada pela morte dos neurônios (ou células nervosas) do cérebro. Ela atinge igualmente homens e mulheres, independentemente de grupo étnico e condições socioeconômicas. Embora seja possível saber ao nascimento se uma pessoa tem a mutação responsável pela CH, os sinais clínicos geralmente só começam a partir da quarta década de vida. No início observam-se movimentos descoordenados e aos poucos o quadro evolui para perda de movimentos acompanhada de declínio cognitivo. Não é preciso convencer ninguém sobre da importância de conseguir tratar essa doença. No congresso da ISSCR (International Society for stem cell research), em junho de 2010, ouvimos o depoimento de um jornalista famoso, Charles Sabine, que se tornou advogado dos pacientes quando soube que era portador da mutação que causa a CH. Ainda assintomático, seu depoimento tocou todos profundamente.
O que acontece na CH?
As pessoas que têm a mutação produzem uma quantidade aumentada de uma proteína, que foi chamada de huntingtina. Essa proteína acumula-se nos neurônios destruindo-os. A herança é autossômica dominante. Isto é, se uma pessoa é afetada a chance de transmitir a mutação para a sua descendência é de 50%. Não é a toa que muitos jovens em risco preferem não se testar.
Como será a pesquisa?
O projeto vai se concentrar na primeira tentativa terapêutica de terapia celular com células-tronco mesenquimais (CTM) modificadas. Recordando, as CTM são células-tronco adultas que tem o potencial de formar vários tecidos tais como gordura, tecido ósseo, cartilagem e músculo. Elas podem ser encontradas em vários tecidos principalmente tecido do cordão umbilical, adiposo, polpa dentária, trompas, medula óssea entre outros. Nesse ensaio terapêutico, as CTM serão retiradas – provavelmente da medula óssea ou tecido adiposo do paciente – e cultivadas para produziram fatores neurotróficos ( BDNF- brain derived neurotrophic factors) que potencialmente poderiam proteger os neuronios da degeneração. É essa a esperança.
No que se baseia a pesquisa e qual é a expectativa ?
Um trabalho recente realizado por pesquisadores de Israel (Exp Neurol. 2012) mostrou que CTM retiradas da medula óssea de pacientes com CH modificadas para produzir BDNF proporcionaram melhora quando injetadas em camundongos com CH. É importante salientar que essas células-tronco mesenquimais modificadas não têm o potencial de formar novos neurônios. A expectativa é que, se iniciado precocemente, o tratamento possa proteger os neurônios da degeneração e portanto, nesse caso, quanto mais cedo for iniciado melhor.
Quais são os prós e os contra dessa pesquisa?
Na minha opinião, se essa pesquisa mostrar resultados positivos protegendo ou retardando a perda de neurônios, ela poderá potencialmente ser aplicada a várias outras doenças degenerativas de adultos onde ocorre perda de neurônios, tais como o mal de Parkinson, as ataxias espino cerebelares e a esclerose lateal amiotrófica, entre outras. Entretanto, os efeitos serão maiores quanto mais cedo for iniciado o tratamento quando o número de neurônios comprometidos ainda é pequeno. Nesse caso, testes preditivos, que não são recomendados para jovens em risco enquanto não houver tratamento poderão tornar-se uma grande vantagem.
Ainda não há data para começar
Notícias como essas geram uma enorme expectativa entre os pacientes. É mais do que normal. Mas ainda não há data marcada para o início dos testes clínicos. E como acontece em pesquisas como essas, o primeiro passo é sempre testar a segurança do método, em poucos pacientes, antes de iniciar-se em um grupo grande. Mas a torcida é gigantesca.
Por Mayana Zatz
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